美国抗癌新药可治17种癌症 专家：适用其治疗的患者不多

一款药物可以治17种癌症，治愈率高达75%？

近日，美国食品和药品管理局（FDA）批准上市了一款名为Vitrakvi（又名Larotrectinib）的药物，其被称为“广谱”抗癌药。

专家告诉澎湃新闻记者，抗癌新药Vitrakvi是“肿瘤治疗史上一种理念的革新”，一般对肿瘤的治疗都是“异病异治”，而这款药物体现了“异病同治”的理念，“不同的病，只要携带有同样的药物靶点标签，用同一种方案治疗”。不过，Vitrakvi针对一种罕见的基因突变，这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率都不到5%，适合接受其治疗的病人其实并不多。

一款药物可治17种癌症

近日，一篇《重大突破！昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%》的文章在网上流传。

该文所指的“广谱”抗癌药，为美国食品和药品管理局（FDA）于11月26日批准上市的一款药物Vitrakvi（又名Larotrectinib）。这款药物有效率高达75%，是有史以来第一款TRK抑制药物，第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，对于肿瘤无法切除或已经转移的晚期患者有“奇效”。

美国食品和药物管理局（FDA）近日批准首个口服TRK抑制剂Larotrectinib（商品名为Vitrakvi）。截图来自FDA官网

何为TRK？资料显示，TRK是原肌球蛋白受体激酶，是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤生长。

Vitrakvi针对人群是患有实体肿瘤的成人和儿童患者，婴儿至老年人均可适用。可有效治疗的类型有肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种癌症。

上述癌症基本囊括了当前国内高发的癌症，包括中国国内男性发病率和死亡率均占据首位的肺癌、近年来国内高发的甲状腺癌，甚至还包括“癌中之王”胰腺癌。而这一药物批准被用于治疗“实体瘤”，即意味着除了血液、淋巴系统的癌症，有形状的肿瘤都可以通过它来治疗。

该文还进一步表示，2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi的3项安全性和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75％，这项结果随后也被FDA所证实。

值得注意的是，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任胡夕春教授告诉澎湃新闻记者，有效率不等于治愈率。

“总体有效率是指使用Vitrakvi后，肿瘤靶病灶单径测量的总和缩小超过30%的病人占所有治疗病人的比例，并不代表治愈该肿瘤的比例。”胡夕春说，有NTRK基因融合的患者用了这款药，75%的患者的肿瘤靶病灶单径能缩小30%。而临床治愈率，则是指5年之内不复发。

适合接受治疗的病人不多

为何Vitrakvi被称为“神药”？

据胡夕春介绍，报告数据显示，这款药物可使18%的肿瘤患者体内的肿瘤全部消失。“这是相较于其他抗癌药物比较突出的地方。Vitrakvi是一个好药，但其长期的有效性和安全性，还需要进一步的随访证实。”他说。

上海交大医学院附属瑞金医院肿瘤科专家张俊则认为，Vitrakvi是肿瘤治疗史上一种理念的革新。一般对肿瘤的治疗都是“异病异治”，即不同疾病用不同的方案治疗，而这款药物的诞生体现了“异病同治”的理念，“不同的病，只要携带有同样的药物靶点标签，用同一种方案治疗。”

据张俊介绍，Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤病人，一般来说是晚期或有转移，或没有其他有效替代治疗方案的，且没有产生已知的获得性耐药突变的病人，它对成人和儿童均有效。简单来讲，这个新药不需要考虑癌症的原发部位，只要有NTRK基因融合，都可以使用Vitrakvi进行治疗。

不过，他同时表示，Vitrakvi不适应于许多癌症患者，只是针对其中一种罕见的基因突变。在中国人群的常见肿瘤谱里面，这种“NTRK”的融合基因的发生率非常低。根据相关文献，在中国，这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率都不到5%，所以这种基因在常见肿瘤里等于是“百里挑一”。“虽然它对于NTRK的疗效是75%，但是适合接受治疗的病人其实并不多。”张俊说。

复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科副主任医师张剑教授也表示，目前这一药物带来获益的人群相对有限。NTRK融合突变，在大多数实体肿瘤类型中发生概率不足1%，全美每年新发肿瘤中对这种药物敏感的人只有两三千，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中相对高一些。

张剑回忆说，Vitrakvi两年前进入一期临床试验的时候就引起了业内关注。最近相关消息出来以后，很多人误读了，神话了这个药物。很多癌症并不是单一的基因突变引起的，是多因素多阶段的累积效应导致的。在治疗过程中，必须是干预癌症的驱动突变的药物才能起到很好效果，否则只是辅助药物或者根本无效。NTRK融合未必在所有检测的患者肿瘤中都具有驱动效应。

Vitrakvi由拜耳和Loxo肿瘤公司联合开发。11月29日晚，拜耳（中国）有限公司向澎湃新闻记者透露，FDA对Vitrakvi进行了优先审评，优先审评适用于那些可以显著提高治疗严重疾病的有效性或安全性的药物。FDA此前先后给予Vitrakvi突破疗法、罕见儿科疾病药品和孤儿药的资格认定。该企业目前在欧洲已经递交了上市许可申请。

值得注意的是，Vitrakvi价格不菲。根据当前公布的价格，成人胶囊批发采购费用为32800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用，起价为每月11000美元。

此外，使用该抗癌新药前，肿瘤患者需要做基因检测。据拜耳（中国）有限公司介绍，TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。

专家认为，这一药品的上市需要肯定。上海嘉会国际肿瘤中心主任及执行总监、哈佛大学附属麻省总医院特聘顾问陈健行告诉澎湃新闻记者，他非常高兴看到，伴随科研发展，现在国际国内对新药的审批都越来越高效了。

“Vitrakvi获准上市对患者来说肯定是一个福音，但是像Vitrakvi这样FDA批准上市国内CFDA尚未批准上市的新药其实在国内是还不能用于临床治疗的，如何能够尽快惠益国内患者就值得进一步的探索。”陈健行说。

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