精准医疗改变了癌症治疗 但在其他疾病治疗领域呢？

21世纪是生物学的世纪，我们在那里看到了科学和医学的巨大发现，它们正在改善世界各地人们的生活质量。我们已经在肿瘤学领域看到了这方面的证据，在肿瘤学领域，新的治疗方法已经将某些癌症从死刑转变为一种可以通过药物治疗的慢性病。

其中一种治疗方法是精准医疗(precision medicine)，这是一种新兴的疾病预防方法，考虑到个人的遗传、环境和生活方式，以便医生和研究人员能够更准确地预测哪种治疗方法最适合此人的特定疾病。

尽管与癌症的斗争还远未结束，但我们相信，精准医学模式正开始为肿瘤学以外的疾病领域，更有针对性的研究，指明道路。凭借我们在癌症精准医疗方面的知识、管理和工具，其他疾病领域可以避免癌症治疗界为达到今天的成就而遭遇的同样失误。

哈佛商学院的联合主席，认为自己的使命是共同克服精准医疗带来的商业挑战。最近举办了一场高管教育课程，召集了整个医疗保健领域的高级领导人，讨论将有助于加速科学研究的精准医疗商业模式。虽然预计大部分参与者将来自癌症治疗领域，但我们惊讶地发现，超过一半的参与者来自其他疾病领域。

压倒性地，参与者解释了如何利用数据是他们在疾病领域应用精准医疗时面临的最大挑战。癌症在这个问题上挣扎得很厉害，而且刚刚开始恢复正常。今天，存在大量的数据，但是大多数情况下数据是竖井式的、破碎的，并且很少以标准化的格式出现。为了使数据有意义，需要对数据进行清理和协调。这意味着建立大型的、可消化的临床数据集，这些数据集连接到同样大的分子数据集，然后随着时间的推移跟踪它们。它还意味着应用机器学习来帮助医生对病人的诊断和治疗选择做出更好的决定，同时了解每个治疗路径的可能结果。

这个数据所蕴含的力量的一个很好的例子，来自多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF) CoMMpass研究，该研究使用了所有癌症中最大的基因组数据集。MMRF测序了1100名多发性骨髓瘤患者的基因组，收集了每位患者在骨髓瘤治疗过程中的临床数据，帮助发现了12种亚型。

另一个例子是胰腺癌行动网络的“知道你的肿瘤精准医疗服务”(Know Your Tumor precision medicine service)，在那里，患者可以对他们的肿瘤分子进行分析，从而根据肿瘤的生物学特性获得最佳治疗方案的信息。他们的信息随后被添加到一个数据库中，在那里研究人员可以寻找有助于改善治疗方案和患者预后的模式。

在治疗神经肌肉疾病(如肌肉萎缩症)方面，除了癌症之外，还有一个不同但同样令人兴奋的模型。肌营养不良症协会最近创建了神经肌肉观察研究(MOVR)数据中心，作为多神经肌肉疾病数据的集中存储库。通过收集提供者报告的数据、基因组数据和患者报告的结果，MOVR有助于更好地了解疾病的自然史，以加强临床试验设计和招募。

对于阿尔茨海默症，诊断加速器公司(Diagnostics Accelerator)专注于识别生物标志物，以帮助识别患有或有可能患上这种毁灭性疾病的患者。诊断加速器公司已从比尔盖茨(Bill Gates)等合作伙伴那里获得了逾3000万美元的初始承诺资金。这样的努力巩固了获得关键数据的关键重要性，这些数据可以引导我们发现疾病的生物学表现，就像科学界对癌症所做的那样。

这就把我们带到了另一个难题：资金。如果没有大量投资，新疗法就无法开发、测试和推向市场。幸运的是，风险投资家们一直在资助精准医疗项目，主要是在癌症领域，投资水平创下了历史新高。但是对于罕见的癌症和其他疾病来说，资金仍然是一个巨大的挑战。在这里，另类投资模式——比如风险慈善基金和以特定疾病为目标的盈利性创业公司——正在兴起。这些新模型提供了极大的希望，即精确医学的进展将更快地不仅传播到更多的疾病领域，而且还将传播到服务不足的地区。

尽管我们希望在癌症以外的领域推进精准医疗方法，但迫切需要合作的商业模式。改变一个封闭的系统需要新的数据模型、资助方法和激励措施。我们需要继续共同使用这些信息，以帮助简化所有疾病领域药物开发过程中最困难的环节。

由于许多特定癌症领域的生存机会已大大提高，我们有责任帮助将这些经验应用到其他疾病领域，以便让患者和他们的亲人有可能在一起生活更长时间。

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